Una nueva terapia oral para la anemia aplásica severa, un desorden hematológico poco frecuente y muy agresivo que "no tenía novedades de tratamiento desde hacía décadas", fue aprobada en el país por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat), se conoció hoy.
Se trata de la droga "eltrombopag", que fue aprobada "en primera línea", es decir, como primer escalón de tratamiento, "para adultos y niños mayores de seis años en combinación con la terapia inmunosupresora estándar (ciclosporina + globulina antilinfocitaria), el esquema terapéutico que se viene utilizando desde hace más de 30 años", detallaron.
"A partir de esta aprobación la comunidad médica dispone de una nueva alternativa de tratamiento muy efectiva, que en combinación con la terapia inmunosupresora demostró alcanzar excelentes resultados en el control de esta compleja enfermedad", señaló Nora Watman, médica hematóloga de adultos, especialista y referente en anemia aplásica severa.
La droga ya estaba aprobada en el país para pacientes con esa enfermedad que hubieran tenido una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora, pero no se utilizaba como primera línea de tratamiento, explicaron.
En la anemia aplásica, la médula ósea deja de producir la cantidad necesaria de células sanguíneas nuevas, que son reemplazadas por tejido adiposo.
Los síntomas son fatiga, palidez, dificultad respiratoria, hematomas o sangrado espontáneo e infecciones frecuentes, y está considerada una enfermedad "rara y grave" que puede presentarse a cualquier edad, aunque con dos picos: entre los 15 y 25 años y en mayores de 60.
"Es una enfermedad compleja de abordar, en la que el trasplante de médula ósea con un donante hermano idéntico es el tratamiento estándar de elección. Pero sólo un tercio de los pacientes tiene un hermano histoidéntico, por eso es particularmente positivo contar con esta alternativa", concluyó Watman.
