En diciembre de 2017, fue aprobada por primera vez en la Argentina una terapia específica para pacientes con fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética severa que afecta a uno de cada 7.000 nacidos vivos en el mundo y que, hasta el momento, solo se trataba a través del manejo de los síntomas, como obstrucción bronquial y retraso en el crecimiento. Hoy, cientos de pacientes de Reino Unido viajan a nuestro país para poder tratarse.
"Los tratamientos que existían no trataban la enfermedad sino que eran sintomáticos. Esta nueva terapia es moduladora, trata el defecto básico. Es la primera que demostró tener beneficio clínico y ya está aprobada desde hace dos años en Estados Unidos y algunos países de Europa, por lo que no llegó con demasiado retraso a la Argentina", dijo en ese momento a la agencia de noticias Télam el neumonólogo pediatra peruano Carlos Milla.
La FQ es una enfermedad genética hereditaria progresiva que afecta las glándulas de secreción externa del organismo haciendo que el paciente sufra enfermedades pulmonares crónicas y, a largo plazo, insuficiencia respiratoria, insuficiencia pancreática, excesiva concentración de electrolitos en el sudor y, en ocasiones, otras complicaciones como diabetes y cirrosis hepática.
En Reino Unido, son más de 10.000 pacientes los que padecen esta condición y que llegan a la Argentina en busca de una versión genérica de Orkambi, llamada Lucaftor, que en nuestro país produce y comercializa el laboratorio Gador. Estos dos medicamentos tienen los mismos principios activos: lumacaftor e ivacaftor.
Pese a que desde 2015 el país británico aprobó el uso de Orkambi, del laboratorio Vertex, el Servicio Nacional de Salud local (NHS, por sus siglas en inglés), no lo provee, salvo contadas excepciones.
Según informó BBC, el medicamento para todo un año le cuesta a cada paciente US$132.000. El laboratorio le habría ofrecido a la NHS un descuento sobre ese precio. Sin embargo, el sistema de salud alega que la demanda no es suficiente para asumir este costo y le ofreció a Vertex pagarle US$636 millones en cinco años por una serie de productos, algo que la empresa rechazó.
En el medio de las negociaciones que no avanzan están los pacientes, quienes en mayo de 2018,le enviaron al menos 1.000 cartas a la exprimera ministra, Theresa May, rogándole que interviniera personalmente en la disputa entre el NHS y el laboratorio.
Por su parte, Gador le está pidiendo a los pacientes británicos unos US$29.000 anuales por paciente, aunque dice que el precio podría reducirse a unos US$23.000 si este club de compradores llega a reunir a al menos 500 personas.
Es así que pacientes y progenitores de pacientes con FQ se han unido y están intentando sumar nuevos miembros en otros países para así una rebaja mayor en el tratamiento.
Hoy, este grupo de personas está luchando para poder importar un cargamento de Lucaftorm lo que equivaldría a tres meses de tratamiento.
"Lamentablemente sus principales características (de las Enfermedades Poco Frecuentes) es que no existen estudios para diagnosticarlas, son muy pocos los especialistas que llevan a cabo estudios de investigación y, por consiguiente, la industria farmacéutica no está tan interesada en estas enfermedades", resalta la Dra. Fernández Peri de IVI Buenos Aires, uno de los centros en donde es posible realizarse el Test Compatibilidad Genética (TCG), que puede detectar y prevenir hasta 600 enfermedades, entre ellas la Fibrosis Quística (FQ), para reducir notablemente las alteraciones en los descendientes, pasando de 1 de cada 100 a 1 en cada 100.000.
Fibrosis Quística en Argentina
- La Asociación Argentina de Lucha contra la Enfermedad Fibroquística del Páncreas indica que en la Argentina nacen de 300 a 400 niños por año con esta afección y solo el 5 % es detectado.
Según informó en 2017 el Ministerio de Salud bonaerense, aunque en la Argentina no hay estudios definitivos, en la Provincia tienen registrados unos 300 pacientes.
Afortunadamente, desde su aprobación, en nuestro país esta terapia está cubierta en el Programa Médico Obligatorio (PMO) y por algunas obras sociales.
"La Fibrosis Quística es considerada una de las 6.000 enfermedades poco frecuentes. Cualquier persona puede ser, sin saberlo, portadora de una o más mutaciones en sus genes. Con el TCG podemos detectar si pueden causar alguna enfermedad en nuestros futuros hijos", explica la indica la Dra. Fernández Peri sobre este estudio destinado a prevenir la enfermedad en los descendientes.