Está destinado a personas con hemofilia B, quienes carecen de una proteína fundamental para la coagulación de la sangre. 


El laboratorio de Hemoderivados de la Universidad Nacional de Córdoba desarrolló el primer medicamento por ingeniería genética, destinado a personas con Hemofilia B.

Este tipo de pacientes carecen de una proteína fundamental para la coagulación de la sangre. El laboratorio de la UNC logró reproducir artificialmente esa proteína y con la actividad biológica necesaria para ser aplicada terapéuticamente.

Actualmente, unas pocas empresas farmacéuticas multinacionales elaboran este medicamento en el mundo, por lo que nuestro país debe importarlo. Si bien restan varias etapas para que esté disponible en el mercado, el avance coloca a Hemoderivados en la vanguardia de la producción de proteínas humanas obtenidas mediante la aplicación de ingeniería genética y colabora en la construcción de soberanía científico tecnológica para el país.

La hemofilia B es un trastorno de la coagulación de la sangre, originado por la ausencia de Factor IX, una proteína que se encuentra en el plasma humano. Quienes la padecen están expuestos a sufrir hemorragias espontáneas en sus articulaciones u órganos vitales, y necesitan tratamiento de por vida.

Es una enfermedad hereditaria que portan las mujeres, y que por lo general la padecen los varones. Por el reducido número de personas que afecta es considerada una enfermedad rara. Según datos de la Federación Mundial de la Hemofilia, en 2017 había en Argentina 363 varones con hemofilia tipo B. Sin embargo, se trata de una patología subdiagnosticada. Si se considera que su prevalencia es de un1 caso cada 30 mil hombres, el número de pacientes podría duplicarse.

Por el momento, la única opción terapéutica para estas personas es que reciban periódicamente un aporte externo de la proteína Factor IX, bajo la forma de concentrado proteico. Este concentrado puede ser producido a partir de plasma humano obtenido de donaciones o bien de manera artificial mediante ingeniería genética. Ambas alternativas terapéuticas son necesarias, ya que se ajustan a las necesidades de cada paciente.

El problema es que ninguna de esas variantes se produce en el país. Por eso el total de Factor IX necesario para el tratamiento de quienes padecen este tipo de hemofilia debe ser importado.

Desde 2012, científicos de la UNC y Conicet vienen trabajando en el desarrollo del conocimiento necesario que permita la producción de Factor IX mediante técnicas de ingeniería genética.

El desafío es enorme: lograr que una célula animal –que naturalmente no está preparada para generar Factor IX – logre expresar esa proteína, tras modificar su código genético. Y luego, replicar el proceso pero a escala de producción industrial.

En la actualidad, el equipo ya logró con éxito el primer paso: reproducir artificialmente esa proteína y con la actividad biológica necesaria para ser aplicada terapéuticamente.

Ahora, resta poner a punto el proceso de purificación y formulación del medicamento y llevar el proceso a nivel industrial. Y si bien faltan varias etapas para que esté disponible en el mercado, el avance coloca a Hemoderivados en la vanguardia de la producción de proteínas humanas obtenidas mediante técnicas de ingeniería genética.






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